Amerikaanse toezichthouder erkent ARA 290 als weesgeneesmiddel

« Terug naar artikel

Amerikaanse toezichthouder erkent ARA 290 als weesgeneesmiddel

  • Gepubliceerd:
  • Laatst bijgewerkt:
  • Actueel

ARA 290, een experimenteel medicijn tegen dunne vezel neuropathie bij sarcoïdose, is opnieuw een stapje dichter bij toelating tot de markt.De Amerikaanse gezondheidstoezichthouder FDA in Washington DC heeft het medicijn de status toegekend van weesgeneesmiddel. Araim Pharmaceuticals, het Amerikaanse bedrijf achter ARA 290, heeft het nieuws eerder deze week in een persbericht bekendgemaakt.

Weesgeneesmiddel

Een weesgeneesmiddel is een medicijn dat wordt ontwikkeld voor zeldzame ziektes. Volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie WHO is sarcoïdose een zeldzame ziekte. Afhankelijk van de geldende wetgeving in een land kan de status van weesgeneesmiddel het ontwikkelingsproces van zo’n medicijn bespoedigen.

In de Verenigde Staten kan een groter deel van de onderzoekskosten van de belasting worden afgetrokken en geniet het middel tijdens de ontwikkelfase het recht van exclusiviteit op de markt. Zo worden durfinvesteerders en farmaceuten aangemoedigd te werken aan medicijnen waarvoor de doelgroep klein is. De status van weesgeneesmiddel betekent niet dat het medicijn al op de markt mag worden gebracht.

De claim waarop ARA 290 gestoeld is, is dat het experimentele middel bij sarcoïdose niet alleen neuropathische pijn vermindert, maar ook aangetast weefsel van dunne zenuwvezels herstelt. Daardoor zou verbetering kunnen optreden van autonome symptomen, zoals droge ogen, hartkloppingen en duizeligheid. Sterker nog, het onderzoek met proefpersonen in verschillende landen geeft voorzichtige hoop dat ARA 290 bovendien in staat is de chronische vermoeidheid te doen afnemen waarmee veel patiënten te kampen hebben.

Eerder ontving het medicijn van de FDA een gedeeltelijke erkenning als weesgeneesmiddel, alleen als pijnstiller. De toekenning van een volledige status nu geeft aan dat er naar het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder meer wetenschappelijk onderzoek beschikbaar is dat de andere claims over de werking ervan ondersteunt. De Europese evenknie van de FDA, de EMA in Londen, had ARA 290 voor de Europese Unie al de status van weesgeneesmiddel toegekend.

Dunne vezelneuropathie leeft in Nederland

Dr. Tony CeramiARA 290 wordt in verschillende landen in klinische studies getest op sarcoïdosepatiënten die als proefpersonen optreden. In Nederland is een aantal proeven gedaan door arts-onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum. In 2014 gaf de Amerikaanse biochemicus dr. Tony Cerami, algemeen directeur van Araim en uitvinder van het medicijn, een interview aan SarcoScoop.

Daarin vertelde hij dat de keuze onder meer op Nederland was gevallen omdat dunne vezel neuropathie er onder sarcoïdosepatiënten duidelijk leeft sinds het baanbrekende proefschrift uit 2005 van dr. Elske Hoitsma, thans neuroloog in het Alrijne ziekenhuis in Leiden. Hoitsma toonde aan dat bij zestig tot zeventig procent van patiënten met sarcoïdose sprake is van klinisch relevante tekenen van dunne vezel neuropathie.

Cerami heeft de afgelopen dertig jaar grensverleggend werk verricht met zijn onderzoek naar de werking van het immuunsysteem. Hij geldt als één van de ontdekkers van TNF-α, een stofje (cytokine) dat in het lichaam ontstekingsreacties aanjaagt. Hiermee heeft hij aan de wieg gestaan van de ontwikkeling van biologische medicijnen die ingrijpen in de werking van het immuunsysteem en ontstekingsreacties afremmen.

“We moeten voor ARA 290 uitzoeken wat per patiënt en symptoom de optimale gebruiksduur en dosering is, maar er zijn indicaties dat het volstaat het middel afhankelijk van de symptomen eenmalig, dus niet chronisch, te gebruiken. Dit, en het feit dat ARA 290 een chemisch middel is, maakt het veel goedkoper dan de huidige generatie biologische medicijnen,” aldus Cerami in het in het interview met SarcoScoop.

Mogelijke omwenteling in behandeling van sarcoïdose

Dr. Dan Culver

ARA 290 is inmiddels ook getest op proefpersonen in de Cleveland Clinic, een ziekenhuis in de staat Ohio dat wereldwijd bekendstaat om zijn kwaliteit en innovatiekracht. In het persbericht van Araim noemt longarts dr. Dan Culver van de Cleveland Clinic het “een medicijn dat een omwenteling teweeg zou kunnen brengen in de behandeling van sarcoïdose.” De ziekte wordt nu “ondergewaardeerd en onderbehandeld,” zegt hij.

“Sarcoïdose heeft een substantiële uitwerking op mensen in de hoogtij van hun leven en beïnvloedt hun levenskwaliteit en productiviteit gedurende tientallen jaren. ARA 290 heeft het vermogen zich te ontwikkelen tot een belangrijke therapie die het ziekteverloop kan veranderen voor patiënten met sarcoïdose en andere ziektebeelden die worden gekenmerkt door chronische ontstekingsreacties en blijvende weefselschade,” aldus Culver in zijn toelichting.

Naar verwachting kan het wel tot 2020 duren voordat ARA 290 als medicijn tot de markt wordt toegelaten.

Delen
Dit bericht heeft 1 reactie
  1. Beste mensen,
    ik heb al sarcoídose sinds mijn 25e jaar en enkele jaren erna werd het chronisch verklaard.. weg toekomstplannen.., werd lid van de SBV, en had wel tegen mijn veertigste verjaardag de “moed” nog twee kinderen te krijgen samen, aangezien erfelijkheid toen nog niet vast stond; mijn man heeft wel minder uren gewerkt om thuis te helpen.
    Ik ben nu achtenvijftig, mijn sarcoídose is de laatste jaren in waarde gedaald, tot onder “het” niveau; mijn jongste dochter heeft CVS (mede na de ziekte van Pfeiffer); haar sarcoídose waarde is ook onder de grens, maar iets hoger dan die van mij..ik vrees stilletjes het ergste voor haar toekomst. Zo’n acht jaar geleden is er bij mij in het AZM Maastricht dunne vezelneuropatie vast gesteld, nav. Onderzoeken bij Dr. Bakker/Faber. Dit voorjaar ben drie maanden in revalidatietherapie geweest te Adelante/Hoensbroek, om te leren omgaan met blijvende vermoeidheid en toenemende pijn. Helaas zijn sindsdien mijn lichamelijke mogelijkheden toch verslechterd, maar ben er gelukkig mentaal wel veel sterker uitgekomen.. Voorafgaand aan die periode, ben ik het jaar ervoor, bij het ILD careteam te Nieuwegein opgenomen geweest, ivm. vele onderzoeken en heb er ook vrijwillig aan een hartonderzoek meegedaan. Van het ARA onderzoek was ik helaas te laat op de hoogte; Ik heb nog contact opgenomen met het team van Dr. Hoitsema, maar was te laat om er nog aan mee te werken.
    Ik zou mij graag alsnóg/wederom op willen geven voor ONDERZOEKEN mbt. Sarcoídose/DVN, zeker nu er mss. sprake zou kúnnen zijn van erfelijkheid binnen mijn gezin.
    Ik hoop dat er interesse is van uw zijde.
    Mijn man is net met pensioen en ik ben ook thuis, logischerwijze, dus beschikbaar. Wij proberen wel in de zomerperiode zoveel mogelijk op het water te genieten, bij het IJsselmeer eo. maar hebben een auto/boot, dus op afspraak wel mobiel.
    Rest mij nog u een compliment te geven over de gevorderde resultaten mbt. van alle onderzoeken en ARA!
    Ik hoop snel iets van u te vernemen. Bovendien zie ik ARA met ongeduld tegemoet in schappen van de Apotheek.
    Mvrgr. Anja Manders, Maastricht.




    0



    0

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *