Nieuw onderzoek naar sirolimus bij sarcoïdose toont eerste positieve resultaten
Geslaagd onderzoek in Oostenrijk naar huidsarcoïdose: sirolimus als mogelijke nieuwe behandeloptie. Voor mensen met sarcoïdose is het vinden van een goede behandeling vaak lastig. Medicatie zoals prednison wordt veel gebruikt, maar werkt niet altijd voldoende of geeft op de lange termijn vervelende bijwerkingen. Genezing is er helaas nog niet. In Oostenrijk is onlangs een kleinschalig onderzoek uitgevoerd bij mensen met huidsarcoïdose. Hierbij werd gekeken naar een medicijn dat nog niet eerder bij sarcoïdose is gebruikt: sirolimus (Rapamune). Dit middel remt een proces in het lichaam dat te maken heeft met celgroei en ontstekingen: het zogeheten mTOR-systeem. De resultaten zijn voorzichtig positief: bij een deel van de deelnemers werd een duidelijke verbetering van de huidklachten gezien. Maar het is nog te vroeg om te zeggen of dit ook breder toepasbaar is voor andere vormen van sarcoïdose.
Wat is mTOR?
mTOR is een soort ‘schakelaar’ in je cellen. Het stuurt allerlei processen aan zoals celgroei, energieverbruik, en afweerreacties. De naam staat voor mechanistic Target Of Rapamycin. Normaal zorgt mTOR ervoor dat cellen goed reageren op bijvoorbeeld voeding, stress of infecties. Maar: bij bepaalde ziekten, zoals kanker of chronische ontstekingen, is mTOR overactief. Het werkt dan te hard, waardoor het immuunsysteem in de war raakt en te veel of verkeerd reageert.
Hoe kwamen onderzoekers op mTOR bij sarcoïdose?
Onderzoekers ontdekten de link tussen sarcoïdose en mTOR door weefselonderzoek. Ze bekeken onder de microscoop stukjes huid- en longweefsel van mensen met sarcoïdose. In de granulomen (de kleine ontstekingsophopingen die typisch zijn voor sarcoïdose) zagen ze dat het mTOR-systeem daar actief was. Dit was een belangrijke aanwijzing: als mTOR overactief is in granulomen, zou het remmen van mTOR misschien kunnen helpen om die ontstekingen af te remmen of te laten verdwijnen.
Het onderzoek: sirolimus bij huidsarcoïdose
In Wenen kregen 16 mensen met huidsarcoïdose eerst sirolimus in crèmevorm. Dat had geen effect. Daarna kreeg een kleinere groep (10 mensen) het medicijn als tablet: dus via het bloed. Ze slikten dit 4 maanden lang. Bij 7 van de 10 deelnemers verbeterde de huidaandoening: de bultjes werden kleiner of verdwenen zelfs helemaal. Bij sommige mensen bleef dit positieve effect zelfs 2 jaar aanhouden, ook nadat ze gestopt waren met het medicijn.
Wat betekent dit?
Deze studie laat zien dat het remmen van mTOR een interessante richting is voor verder onderzoek naar sarcoïdose — in ieder geval voor de huidvariant. Het is nog veel te vroeg om dit medicijn breed te gaan gebruiken, zeker voor mensen met sarcoïdose in de longen, ogen of andere organen. Maar dit onderzoek is een eerste stap. De onderzoekers in Oostenrijk hopen nu een grotere studie te starten, waarin ook mensen met andere vormen van sarcoïdose worden meegenomen.
Bekijk de uitleg van de onderzoeker
Wil je zelf meer uitleg over het onderzoek?
Anna Gabriel, een van de onderzoekers, legt het uit in een helder (Engelstalig) filmpje:
